Jauns implants ir pierādījis, ka tas var palēnināt redzes zudumu 2. tipa makulas telangiektāzijā, piedāvājot pirmo apstiprināto ārstēšanas veidu šai retākai slimībai.
Scripps Research un tā sadarbības partneru 3. fāzes klīniskā pētījuma rezultāti atbalstīja FDA apstiprinājumu ENCELTO, pirmajam šūnu balstītam ārstēšanas veidam neirodeģeneratīvai tīklenes slimībai, kas pazīstama kā MacTel.
Personām ar makulas telangiektāziju 2. tipa (MacTel), retu tīklenes slimību, kas pakāpeniski iznīcina centrālo redzi, iepriekš nebija apstiprinātu ārstēšanas metožu. Tagad pētījums, ko vadīja Scripps Research un National Institutes of Health (NIH) pētnieki un sponsorēja Neurotech Pharmaceuticals, sniedz pārliecinošus pierādījumus, ka neiroprotektīvs ķirurģisks implants var palēnināt redzes zuduma progresēšanu.
“Tas ir solis pretī redzes zuduma izpratnes pārdefinēšanai,” saka profesors Martins Fridlenders no Scripps Research, viens no pētījuma atbilstošajiem autoriem. “Tā vietā, lai gaidītu šūnu nāvi, mēs mācāmies, kā tās aizsargāt un saglabāt.”
Pētījumā, kas 2025. gada 22. jūlijā publicēts žurnālā NEJM Evidence, apkopoti divu 3. fāzes klīnisko pētījumu rezultāti par ENCELTO (revakinagene taroretcel-lwey) – implantējamu ierīci, kas pakāpeniski atbrīvo terapeitisko proteīnu, lai palīdzētu saglabāt redzi. Pētījumos, kas 24 mēnešu garumā tika veikti 47 vietās visā pasaulē, piedalījās 228 cilvēki ar MacTel.
Pētījumi tika koordinēti, pateicoties globālai klīnicistu un zinātnieku sadarbībai, kā arī NIH Nacionālā acu institūta, Lowy Medicīnas pētījumu institūta un Neurotech Pharmaceuticals ieguldījumam, un sniedza svarīgus datus, kas pamatoja ASV Pārtikas un zāļu administrācijas 2025. gada marta lēmumu apstiprināt ENCELTO. Šis lēmums iezīmēja pirmo apstiprināto terapiju MacTel un pirmo šūnu bāzes neiroprotektīvo ārstēšanu jebkurai neirodeģeneratīvai tīklenes vai centrālās nervu sistēmas slimībai.
Vienmērīga redzes saglabāšana visos pētījumos
Abi pētījumi tika izstrādāti vienādi, bet tajos piedalījās dalībnieki, kas tika rekrutēti dažādos laikos un vietās. Abos pētījumos tika pierādīts, ka ENCELTO palēnina gaismas uztverošo tīklenes šūnu samazināšanos, lai gan vienā pētījumā tika novērota spēcīgāka iedarbība, kas, visticamāk, atspoguļoja atšķirības slimības smaguma pakāpē un citos mainīgajos lielumos starp dalībniekiem. Kopumā pētījumu rezultāti stingri apstiprina implanta spēju
“Šī ir pirmā reize, kad redzam terapiju, kas nozīmīgi maina MacTel gaitu,” saka Friedlander. “Tas apstiprina, ka neiroprotekcija var būt spēcīga stratēģija redzes saglabāšanai deģeneratīvās tīklenes slimībās.”
Friedlander, kurš ir arī Lowy Medicīnas pētniecības institūta prezidents, ir pētījis MacTel gandrīz 20 gadus un palīdzējis izveidot ENCELTO zinātnisko pamatu. Implants piegādā ciliāro neirotrofisko faktoru (CNTF), dabisku proteīnu, kas ir pazīstams kā tīklenes neironu aizsargājoša viela. Tas sastāv no ģenētiski modificētām tīklenes pigmenta epitēlija šūnām, kas nodrošina būtisku atbalstu tīklenes darbībai, un ir ievietots mazā kolagēna kapsulā, kas implantēta acs aizmugurē. Šī kapsula aizsargā šūnas no imūnsistēmas uzbrukumiem, vienlaikus ļaujot tām nepārtraukti izdalīt CNTF, nodrošinot ilgtermiņa, lokalizētu ārstēšanu.
Ievērojams fotoreceptoru zuduma samazinājums
Pētījumi parādīja, ka ENCELTO ievērojami palēnināja fotoreceptoru — centrālajai redzei būtisko gaismas uztverošo nervu šūnu — deģenerāciju salīdzinājumā ar simulēti ārstētiem acīm, kurām tika veikta simulēta operācija bez implanta ievietošanas. Vienā pētījumā implants samazināja elipsoidālās zonas zuduma ātrumu, kas ir fotoreceptoru bojājuma rādītājs, par 54,8 %. Otrajā pētījumā tika novērota 30,6 % samazināšanās, kas ir mazāka, bet joprojām statistiski nozīmīga.
Papildus strukturālajām izmaiņām pētījumā tika novērtēti vairāki redzes funkcijas rādītāji, tostarp mikroperimetrija (jutīgs tīklenes gaismas reakcijas tests) un lasīšanas ātrums. Mikroperimetrijas rezultāti liecināja par skaidru funkcionālās pasliktināšanās palēnināšanos, īpaši pētījumā, kurā tika novērota spēcīgāka fotoreceptoru saglabāšanās. Tomēr rezultāti attiecībā uz lasīšanas ātrumu un tīklenes jutību bija atšķirīgi — vienā pētījumā tika novērota uzlabošanās, bet otrā pētījumā netika konstatē
“Šīs atšķirības uzsver, cik sarežģīti ir novērtēt funkcionālo redzes zudumu lēni progresējošā slimībā, kāda ir MacTel,” norāda Friedlander. “Ja aplūko noteiktus funkcionālos rezultātus tikai no viena pētījuma, tie nav statistiski nozīmīgi. Taču, apkopojot datus no abiem pētījumiem, kas tika veikti vienādi, redzami statistiski nozīmīgi rezultāti, tāpēc mēs turpināsim pētīt, kas to ietekmē.”
Ieguvumi no agrīnas ārstēšanas
Neskatoties uz variabilitāti, abu pētījumu kopējā tendence apstiprina ENCELTO ilgtermiņa ieguvumus, jo īpaši, ja ārstēšana tiek uzsākta pirms plaša šūnu zuduma. Dalībnieki labi panesa implantu, un blakusparādības bija minimālas. Turklāt ENCELTO bija efektīvs neatkarīgi no dalībnieka sākotnējās redzes vai slimības stadijas, kas liecina, ka agrīna ārstēšana var palīdzēt saglabāt funkcionālo redzi MacTel progresēšanas gadījumā.
Nākamais solis Friedlanderam un viņa komandai būs novērtēt, vai ieguvumi turpinās vai pat uzlabojas pēc 24 mēnešiem. Ir arī plāni izpētīt, kāpēc daži indivīdi guva lielākus ieguvumus nekā citi, kas var palīdzēt identificēt pacientu apakšgrupas, kurām ir vislielākā iespēja gūt labumu.
“Abos pētījumos novērotā konsekvence tīklenes šūnu saglabāšanā dod mums pārliecību par mehānismu,” saka Friedlander. “Tā kā mēs pilnveidojam MacTel ārstēšanas metodi un laiku, mēs sagaidām, ka redze ar laiku uzlabosies vēl vairāk.”
Turklāt, tā kā ENCELTO nodrošina ilgstošas, mērķtiecīgas terapeitisko proteīnu devas tieši tīklenē, tas ir daudzpusīga platformas tehnoloģija. Šo pašu pieeju varētu pielāgot, lai ārstētu plašu neirovaskulāro deģeneratīvo slimību spektru, kas pārsniedz MacTel, tostarp citas akluma izraisošas slimības, kurās ir svarīgi aizsargāt jutīgās nervu šūnas.
